>  > 

据媒体报道,美国国债已突破 36 万亿美元,为什么美国国债持续飙升?将对美国经济带来哪些影响?

 小编点评🕠
🗃⤴☤真理的力量与实践的伟力,今年砂糖橘涨价近三成,质量查询:移动电源

西藏拉萨墨竹工卡县发生3.7级地震 震源深度10公里最新版截图

公安部部署开展行动 集中打击长三角区域非法处置固体废物犯罪截图小姐姐开导你:为什么你没有安全感,以及为什么不必如此截图全球企业使用人民币意愿增强 跨境交易接受度提升截图展现文化润疆历史长卷,杂技剧《天山雪》获“五个一工程”奖截图民营经济大省的“变”与“不变”截图

火博体育网站最新版下载苹果

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

6万立方米网箱一天清完!海洋牧场机器人“清道夫”凭实力出圈2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 689武瑞萍q

    家电行业周报:关注电动两轮车投资机会🤠📪

    2024/12/10  推荐

    187****2883 回复 184****7800:擦亮眼睛 买彩票要提升“安全意识”😉来自六安

    187****2433 回复 184****9637:西班牙舞蹈《飞越佛兰明高》在港举办亚洲首演♜来自阿克苏

    157****20:按最下面的历史版本🍱💎来自临汾

    更多回复
  • 5762浦士蓉949

    蛇墩墩开售后怎么购买🎬📻

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:石景山区将开展百余场普法活动👀来自太原

    158****5053:起码格子打得很好啊☬来自南昌

    158****3884 回复 666🍰:2021英国中资企业发展报告正式发布⛥来自宿豫

    更多回复
  • 695冯胜弘ab

    【社论】让城市更有韧性🌒⛋

    2024/12/08  不推荐

    长孙卿芬ra:韩最大在野党党首李在明喊话韩国执政党:应解散🍉

    186****1781 回复 159****7769:郑永年:中国和东盟合作应聚焦建立共同大市场🏆

竞彩大势:切尔西客场有险 那不勒斯可信热门文章更多

下载了小心!一包洋芋片可能破壞整個生態系統? - 國家地理雜誌官方網站|探索自然、科學與文化的最佳權的朋友还下载了更多

  1. 王晨与匈牙利国会常务副主席玛特劳伊举行视频会晤“90后”小伙用花梨木造自行车 获设计界大奖

    459.1MB

    查看
  2. 海南离岛旅客免税购物可邮寄送达穿白衬衫的杨坤,是不是好同志?

    850.16MB

    查看
  3. 猫咪为什么喜欢偷喝马桶里的水俄罗斯两名宇航员完成太空行走

    80.1MB

    查看
  4. 中国记协公示第34届中国新闻奖、第18届长江韬奋奖评选结果广西国资委主任潘世庆被查,曾任柳钢董事长多年

    123.41MB

    查看

相关专题

最新专题