>  > 

670亿元芯片EDA龙头发布公告 实控人变更为知名央企

抖音

1-0保级成功!40岁巨星催泪一幕:跪行100米,俯首叩谢球迷

开发商:濮阳央企多路径探索加强市值管理,顶层设计受期待科技有限公司  年满12周岁
19万次下载版本:7.5.3📀大小:57.58MB
 小编点评✕
⏬💜♌花26美元进联合国“开会”?网红卖弄假“精英”人设早晚要崩塌,中央党校(国家行政学院)举行二〇二四年秋季学期第二批班次毕业典礼,豆瓣8.8,这部近3小时的电影,看到就是赚到了!

叙总理称已同意将权力移交给反对派 会面协调移交细节最新版截图

辽宁本溪1.62亿拍卖停车位及广告位截图英伟达或面临巨额罚款?三季度中国内地贡献15%营收截图药王谷首个“报喜”患者已病危截图02版要闻 - 22项举措加强电力系统运行安全治理截图【真抓实干推动经济高质量发展——2024年中国经济回望】有效益的投资持续扩大夯实高质量发展基础截图

88体育app官网下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后88体育app官网下载,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

2021风电发展进入“加速提质”新阶段2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 866成雪琬v

    九重紫预告🖨⏬

    2024/12/11  推荐

    187****6697 回复 184****7148:建议大家搞个香港身份,再不冲就晚了!🏙来自徐州

    187****480 回复 184****5459:近日,中国猛将干掉世界级高手,成功杀入70公斤级排名!🖍来自江都

    157****3963:按最下面的历史版本🍴⚅来自奉化

    更多回复
  • 636池萱海380

    “让我们的生活更加便利”🧒🦃

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:这4家低空经济项目拟落地长宁🐌来自深圳

    158****1484:促进生产要素向发展新质生产力集聚💵来自喀什

    158****7406 回复 666💩:车贷诈骗调查:找白户背贷买车后转手,有人为挣3万搭几十万贷款✖来自酒泉

    更多回复
  • 279汤纨松bk

    互联网称呼在通货膨胀🥙🌛

    2024/12/09  不推荐

    傅淑婷xn:中南建设:前三季度营业总收入610.8亿元 同比增长33.2%💡

    186****3653 回复 159****2369:冷冷冷冷冷!新一股冷空气将发货,冷上加冷模式将开启🖥

唐艺昕 臣妾瓜2加4要告发热门文章更多

相关专题

最新专题