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12月9日，澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉，14岁的男孩轩轩（化名）是一名重型地中海贫血患儿，在该院接受基因治疗后，目前已顺利康复出院。院方称，复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后，轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织（WHO）统计，全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者，每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人，其中重型和中间型患者约为30万人，主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗，这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害，同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来爱体育app下载登录，基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍，正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞，并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor），对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后，可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平，从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示，该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起，复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作，积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究，并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号，正序生物（上海）是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业，专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示，2024年4月2日，正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可（受理号：CXSL2400021）。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月，正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者，患者是一名来自老挝的18岁女孩，其达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上，并已回归到正常生活中，实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

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报告会前，国家安全部和四川省有关领导接见了报告团成员，对陈格同志献身隐蔽战线事业，长期冒险犯难，为维护国家安全作出的突出贡献给予了充分肯定，强调要深入学习贯彻习近平法治思想、总体国家安全观和习近平总书记关于新时代政法工作的重要论述，加强宣传引导，大力弘扬政法英模忠诚履职、实干担当的职业精神，切实履行好党和人民赋予的职责使命，努力锻造忠诚干净担当的新时代政法铁军。

报告会现场，陈格同志用朴实的语言、生动的事例、真挚的情感，为大家带来了一次“忠诚担当”的时代精神洗礼、“入脑入心”的国家安全教育和“敢斗善斗”的深层灵魂触动，充分展现了新时代国家安全机关人民警察对党绝对忠诚的政治品格、精干慎独的职业素养、亮剑必胜的国安铁军风采。先进事迹宣传片生动再现了陈格同志立志从警、打赢入警“第一案”，十余年不懈追查隐蔽谍影，逐步成长为国安系统先进典型和优秀代表的心路历程，展现了一名坚定纯洁、让党放心、甘于奉献、能拼善赢的国安尖兵，一边战斗在反间谍侦察工作一线，一边赴高校进行法律专业深造，利剑破敌、屡战屡胜的动人故事。