AAV基因疗法：罕见病治疗的突破口？

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糖尿病患者的疾病负担重、预后较差，究其原因，主要有三个方面：一是糖尿病患者对高血糖对心、肾等靶器官的损害认知不足，导致疾病管理不到位，从单病进展到共病，增加了疾病负担；二是患者对心肾并发症早期筛查的意识较为薄弱，待到疾病进展至中晚期或出现严重事件才开始干预新普京手机娱乐官网713，导致疾病管理难度更高；三是患者主动管理疾病的意识仍待加强，不仅要提高治疗的依从性，更要提高学习疾病管理知识的主动性。只有做到多举并进，方可真正管好糖尿病。

数据显示，有超过三分之一的2型糖尿病患者伴有心血管疾病，约80%的糖尿病患者死于心血管事件。而由糖尿病引起的心血管疾病病情更重，治疗难度更高，其中，高血压、血脂异常均为糖尿病的高危因素，例如在糖尿病患者尤其2型糖尿病患者中，血脂异常的患病率明显高于非糖尿病人群，而血脂异常是动脉粥样硬化性心血管疾病发生、发展和恶化的首要危险因素。

同时，约三分之一的糖尿病患者合并肾脏病变，约每三位2型糖尿病患者中就有一位伴有糖尿病肾病，而糖尿病肾病是导致终末期肾病的首要病因，30%-50%肾功能衰竭是由糖尿病引起。但我国糖尿病肾病知晓率不足20%，治疗率不足50%。当前，我国每年由糖尿病肾病引起的新增尿毒症患者人数将达到99万人，给患者和家庭带来了沉重的负担。

在2024年的iGEM(国际基因工程机器大赛)上，人大附中代表队RDFZ-CHINA荣获高中组全球Top10，金奖，以及最佳新复合零件(Best New Composite Part)、最佳可持续发展影响(Best Sustainable Development Impact)、最佳演讲(Best Presentation)、最佳wiki(Best wiki)的四项单项奖提名，刷新了我们校队的最佳成绩。这一年收获的不止是成绩，更是知识、思维和能力上的成长！

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