>  > 

人事时间|新设行政区的党政一把手

 小编点评🍖
🍦👟🙂希尔顿集团亚太地区运营酒店突破一千家,惠达杨春:抓住机遇巩固市场地位 助力卫浴行业加速转型,习近平同志《论坚持和完善人民代表大会制度》主要篇目介绍

西班牙舞蹈《飞越佛兰明高》在港举办亚洲首演最新版截图

为什么有的纸割手比刀还疼截图𝙒𝙚𝘾𝙝𝙖𝙩|在用一种发光头像🤡截图戒网瘾学校截图敢于斗争、善于斗争、坚决斗争,是中国人民的唯一出路截图炸街!2025款特斯拉ModelY曝光:五大升级,后排大屏,续航或超800KM,颜值爆表截图

米乐m6app登录

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

日本10月的外国访客超过331万人次 创下单月新高2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 578仲豪振a

    继特斯拉、蔚来后,小鹏以2999元低价入局,这项售后业务会被车企控盘吗?🌜🚔

    2024/12/10  推荐

    187****8442 回复 184****8134:听一位曾在大厂打拼的设计师聊聊她的面包店☠来自丽水

    187****2588 回复 184****6516:“沙县小吃第一村”发展逻辑:守护好山水画,卖小吃赚了钱回村做旅游😏来自公主岭

    157****7808:按最下面的历史版本🆚🎬来自舟山

    更多回复
  • 3662荀岚逸346

    俄国防部:乌火箭弹袭击致俄军63人死亡🏝🕧

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:感情不乱搞,真心待人的三个星座⛉来自咸阳

    158****4356:是药也是茶,究竟怎么喝✮来自平顶山

    158****6396 回复 666✫:阿萨德行踪披露反对派领导人发表讲话叙利亚政局剧变当晚发生了什么?☋来自潞西

    更多回复
  • 484柴茗影ti

    京东12.12爆款耳机音箱5折限时抢晒单送京豆😙📇

    2024/12/08  不推荐

    东方阳宏jz:莫名欠1980元花呗🚼

    186****6782 回复 159****2022:漠河车站监督南方“小土豆”穿秋裤🚙

人民日报整版观察:我国经济运行总体平稳、稳中有进热门文章更多

相关专题

最新专题